北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北�？党伞保�股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北�？党芍铝τ趧�(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司將于5月16日至19日在華盛頓特區(qū)舉行的第25屆ASGCT年會上，展示與UMass Chan醫(yī)學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的數(shù)據(jù)。研究人員將展示一項動物研究的結(jié)果，該研究旨在探索一種用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的全新第二代基因治療載體。這是北�？党膳cUMass Chan醫(yī)學院合作進行罕見病基因治療研究的首個數(shù)據(jù)，該合作專注于開發(fā)臨床需求未被滿足的神經(jīng)肌肉疾病的基因治療藥物。

報告細節(jié)

題目：內(nèi)源性人SMN1啟動子驅(qū)動的基因置換改善AAV9介導的基因治療小鼠脊髓性肌萎縮癥的有效性和安全性研究

海報號碼：M-144

類別：神經(jīng)系統(tǒng)疾�。篈AV 載體-臨床前和概念驗證研究

日期和時間：5月16日(周一)，下午5:30~6:30(美國東部時間)

作者：Qing Xie,Hong Ma, Xiupeng Chen,Yunxiang Zhu,Yijie Ma,Leila Jalinous,Qin Su,Phillip Tai,Guangping Gao,Jun Xie

關(guān)于UMass Chan醫(yī)學院Horae基因治療中心

Horae基因治療中心致力于開發(fā)尚未治愈的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進的技術(shù)編輯產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質(zhì)的情況下引入基因的健康拷貝。

Horae基因治療中心跨多門學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經(jīng)學、醫(yī)學和眼科等多個學科。醫(yī)生和研究人員共同努力解決罕見病領(lǐng)域的醫(yī)療挑戰(zhàn)，如α-胰島素缺乏癥、腦白質(zhì)海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積病、色素性視網(wǎng)膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏癥、TNNT1桿狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖癥、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿癥、涎酸累積癥、GM3合成酶缺乏癥、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側(cè)索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血癥。與此同時，研究人員希望通過UMass Chan醫(yī)學院發(fā)起的研究和部分中心研究者發(fā)起的臨床試驗探索各種基因療法以求治愈更多的疾病。

北�？党芍扑幱邢薰�司簡介

北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。 北海康成目前擁有13個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，以及膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)。 北�？党蓱�(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北�？党傻娜�球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學院 、LogicBio、華盛頓大學醫(yī)學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。