人民網(wǎng)北京9月5日電 8月25-28日，第71屆歐洲心臟病學會年會（ESC 2023）召開，在ESC 2023的“Late-Breaking Science”專場上，“瑪伐凱泰（Mavacamten）治療中國成人有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的療效和安全性——EXPLORER-CN研究結果”的主題報告公布。

EXPLORER-CN研究的牽頭研究者、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚，對EXPLORER-CN的研究亮點及意義進行解讀。

“瑪伐凱泰（Mavacamten）用于治療我國梗阻性肥厚型心肌�。╫HCM）患者具有良好的有效性與安全性。”張抒揚表示，該研究主要療效終點達到顯著性統(tǒng)計學差異，所有次要療效終點均觀察到全面改善，有望成為中國oHCM的新治療選擇，具有重要的臨床價值和治療意義。

北京協(xié)和醫(yī)院微信公眾號顯示，肥厚型心肌�。℉CM）是一種以心肌肥厚為特征的遺傳性心肌病，是青少年運動猝死的主要原因之一。根據(jù)左室流出道（LVOT）壓差是否≥30mmHg分為梗阻性（oHCM）和非梗阻性。

張抒揚介紹，罕見病又稱“孤兒病”，是指發(fā)病率極低，患病人口數(shù)量極少的一組臨床異質性疾病�！霸诒姸嗪币姴≈�中，HCM的治療始終存在巨大的未被滿足的需求，半數(shù)以上的患者認為目前的治療對改善其生活質量的幫助十分有限�！�

張抒揚說，瑪伐凱泰（Mavacamten）屬于選擇性心肌肌球蛋白變構抑制劑，它通過選擇性降低心肌肌球蛋白重鏈的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的過量形成，同時促使整個肌球蛋白群體轉向節(jié)能的超松弛狀態(tài)，從而抑制心肌過度收縮、改善舒張順應性及能量代謝。

“截至目前，瑪伐凱泰在全球范圍內已開展了二十余項臨床研究�！睆埵銚P說，其中，Ⅲ期研究EXPLORER-HCM是迄今為止全球HCM藥物治療領域發(fā)表的最大規(guī)模的安慰劑對照、隨機臨床試驗，證實了瑪伐凱泰治療在oHCM患者中顯著減輕LVOT 壓差，改善運動能力、臨床癥狀和健康狀態(tài)，提高患者生活質量，且具有與安慰劑相當?shù)牧己玫陌踩�性與耐受性。

北京協(xié)和醫(yī)院微信公眾號顯示，此次張抒揚牽頭設計并帶領國內17家醫(yī)院，在7個月內完成EXPLORER-CN研究患者的篩選、入組和治療，取得重大研究結果。研究結果發(fā)表在國際知名雜志JAMA Cardiology，引起國內外廣泛關注。同期刊登克利夫蘭診所肥厚型心肌病中心主任Milind Y. Desai教授述評（Mavacamten III期臨床試驗VALOR-HCM的主要研究者），提出該研究在亞洲患者中證實了Mavacamten的有效和安全性，另一個重要貢獻是與國際臨床試驗不同，該研究使用較低起始劑量藥物，既安全、又不影響療效，值得借鑒和廣泛推廣。