2024年4月23日上午，治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的中藥創(chuàng)新藥參蓉顆粒II 期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)會(huì)在河北以嶺醫(yī)院肌萎縮二科順利召開。

河北以嶺醫(yī)院榮譽(yù)副院長兼肌萎縮科主任李建軍教授表示：作為在中醫(yī)絡(luò)病理論指導(dǎo)下研制的創(chuàng)新中藥，參蓉顆粒是由河北以嶺醫(yī)院肌萎縮科院內(nèi)制劑轉(zhuǎn)化而來，非常期待該藥物在后續(xù)臨床中的表現(xiàn)，希望該藥為更多肌萎縮側(cè)索硬化癥患者帶來新的希望。

研究人群

納入標(biāo)準(zhǔn)

(1)符合肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)西醫(yī)診斷標(biāo)準(zhǔn)(臨床確診 ALS、臨床很可能患 ALS、臨床很可能患 ALS—實(shí)驗(yàn)室支持);

(2)符合中醫(yī)痿病督元虛損證辨證標(biāo)準(zhǔn);

(3)年齡 45-70 周歲(含兩端)，性別不限;

(4)改良肌萎縮側(cè)索硬化功能量表評(píng)分(ALSFRS-R)每項(xiàng)均≥2 分(其中呼吸困難、端坐呼吸、呼吸功能不全三項(xiàng)均為 4 分);

(5)用力肺活量占預(yù)計(jì)值百分比(FVC%)≥70%，且未使用無創(chuàng)呼吸機(jī);

(6)病程在 2 年之內(nèi)(從第一次出現(xiàn) ALS 任何癥狀算起);

(7)入組前患者可接受或不接受標(biāo)準(zhǔn)治療藥物(依達(dá)拉奉和/或利魯唑)，且在整個(gè)研究期間保持標(biāo)準(zhǔn)治療方案不變;

(8)受試者自愿簽署書面知情同意書。

排除標(biāo)準(zhǔn)

(1)符合進(jìn)行性肌萎縮、進(jìn)行性延髓麻痹和原發(fā)性側(cè)索硬化診斷者;或合并其它與 ALS 癥狀相似，影響藥物療效評(píng)價(jià)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病者，如脊髓型頸椎病、脊髓空洞癥、脊髓和腦干腫瘤、平山病、多灶性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病、多發(fā)性硬化、格林巴利綜合征、帕金森病和癡呆等;

(2)入組時(shí)已行胃造瘺術(shù)者，或存在吞咽困難不能保證正常熱量攝入并拒絕鼻飼者;

(3)病情較重預(yù)計(jì)生存期小于 1 年(例如：每天使用無創(chuàng)通氣時(shí)間超過 10小時(shí)，指脈氧持續(xù)低于 95%，或不能耐受鼻飼腸內(nèi)營養(yǎng)支持的)，難以對(duì)試驗(yàn)用藥品的有效性和安全性做出確切評(píng)價(jià)者;

(4)篩選入組前半年內(nèi)有脊柱手術(shù)史者;

(5)伴有其他嚴(yán)重肺部疾病，或者所需治療可能會(huì)對(duì)呼吸功能評(píng)估有影響者;

(6)伴有嚴(yán)重心臟、肝臟、腎臟、血液、腫瘤等原發(fā)疾病，或重度活動(dòng)性精神疾病者;

(7)丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(ALT)、天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(AST)≥正常值上限的 1.5 倍，和(或)血肌酐(Scr)≥正常值上限者;

(8)妊娠期或哺乳期婦女，及入組后至試驗(yàn)結(jié)束后 6 個(gè)月內(nèi)有生育計(jì)劃或不愿采取有效避孕措施者;

(9)懷疑或確有酒精、藥物濫用史者;

(10)過敏體質(zhì)(對(duì)兩種以上物質(zhì)過敏)或?qū)υ囼?yàn)用藥品或試驗(yàn)用藥品成分過敏者;

(11)近 3 個(gè)月內(nèi)參與過其他臨床試驗(yàn)者;

(12)研究者認(rèn)為存在可能限制或妨礙參加研究或影響研究評(píng)價(jià)的任何其他疾病或狀況者。

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